Gene Therapy: लंदन के एक NHS अस्पताल में होने वाली अत्याधुनिक जीन थेरेपी ट्रीटमेंट के बाद, जन्म से ही बच्चों के सबसे गंभीर रूप के अंधेपन से पीड़ित शिशु अब देख सकते हैं। ये बच्चे, जो एक अत्यंत दुर्लभ जेनेटिक कंडीशन से पीड़ित हैं, अब आकार देख सकते हैं, खिलौने ढूंढ सकते हैं, चेहरों को पहचान सकते हैं, और कुछ मामलों में, पढ़ और लिख भी सकते हैं।
इन बच्चों का जन्म AIPL1 जीन को प्रभावित करने वाली एक दुर्लभ जेनेटिक कमी के कारण दृष्टि में गंभीर हानि के साथ हुआ था। इस कंडीशन को 'लेबर कंजेनिटल अमाउरोसिस' के नाम से जाना जाता है, जो रेटिनल डिस्ट्रॉफी का एक रूप है, जिसका अर्थ है कि शिशुओं की दृष्टि जन्म से ही बहुत तेजी से खराब हो जाती है और उन्हें केवल प्रकाश और अंधकार के बीच अंतर करने के लिए पर्याप्त दृष्टि होती है।
Gene Therapy एक घंटे का ऑपरेशन बदल रहा है जिंदगियां-
इस कंडीशन के साथ जन्मे लोगों को कानूनी रूप से अंधा माना जाता है और 'लाइफ चेंजिंग' प्रोसीजर के लिए पात्र होने के लिए उनकी उम्र चार साल से कम होनी चाहिए। यह बच्चों के सबसे गंभीर रूप के अंधेपन के लिए दुनिया में पहला प्रभावी उपचार है और इसमें सिर्फ एक घंटा लगता है।
इस सिंपल प्रोसीजर में प्रभावित जीन की स्वस्थ कॉपी को एक आंख के पीछे इंजेक्ट किया जाता है ताकि संवेदनशीलता को 'किक-स्टार्ट' किया जा सके। मूरफील्ड्स और यूसीएल इंस्टीट्यूट ऑफ ऑफ्थैल्मोलॉजी के विशेषज्ञों द्वारा 2020 में 11 बच्चों का चयन किया गया था और ऑपरेशन ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट अस्पताल में किए गए थे।
Gene Therapy दुनिया भर से आए बच्चे-
यह कंडीशन इतनी दुर्लभ है कि उपचार के लिए बच्चों को दुनिया भर से खोजा जाना पड़ा, जिससे परिवार अमेरिका, तुर्की और ट्यूनीशिया से लंदन आए। अमेरिका के कनेक्टिकट से आए जेस का जब वह मात्र दो साल का था, तब लंदन में जीन थेरेपी हुई थी।
छोटे शिशु के रूप में, उसके माता-पिता ने देखा कि उसकी आंखों की रोशनी के साथ कुछ गड़बड़ थी। "आठ हफ्ते की उम्र के आसपास जब बच्चों को आपकी ओर देखना चाहिए और मुस्कुराना चाहिए, जेस ऐसा नहीं कर रहा था," उसकी मां डीजे ने बीबीसी को बताया।
डॉक्टरों के कई दौरे और कई परीक्षणों के बाद, परिवार को बताया गया कि जेस को अल्ट्रा दुर्लभ कंडीशन है। "आप कभी नहीं सोचते कि यह आपके साथ होगा, निश्चित रूप से, लेकिन आखिरकार पता लगने से बहुत आराम और राहत मिली... क्योंकि इससे हमें आगे बढ़ने का एक तरीका मिला," जेस के पिता ब्रेंडन ने कहा।
मिरेकल का मोमेंट-
परिवार आंखों की इस स्थिति के बारे में एक सम्मेलन में थे जब उन्होंने लंदन में किए जा रहे प्रयोगात्मक ट्रायल के बारे में सुना। जेस की सर्जरी जल्दी और "काफी आसान" थी, उसकी मां ने कहा, उसकी आंख में केवल चार छोटे निशान थे। उपचार के बाद पहले महीने में, ब्रेंडन ने देखा कि जेस ने अपने घर की खिड़कियों से आ रही चमकीली धूप देखकर पहली बार आंखें मिचकाईं। उनके बेटे की प्रगति "काफी अद्भुत" रही है।
"सर्जरी से पहले, हम उसके चेहरे के पास एक वस्तु रख सकते थे और वह इसे बिल्कुल भी ट्रैक नहीं कर पाता था। अब वह फर्श से चीजें उठा रहा है, वह खिलौने निकाल रहा है, अपनी दृष्टि से प्रेरित चीजें कर रहा है जो उसने पहले नहीं की थीं।" ब्रेंडन ने कहा, "थोड़ी सी दृष्टि होने के प्रभाव को कम करके आंकना वास्तव में कठिन है।"
सभी बच्चों में दिखा सकारात्मक प्रभाव-
जीन थेरेपी केवल चार रोगियों की एक आंख में प्रशासित की गई थी ताकि किसी भी संभावित सुरक्षा मुद्दों को दूर किया जा सके। फिर, सात बच्चों के एक और समूह का दोनों आंखों में इलाज किया गया। सभी 11 ने उपचार के प्रति सार्थक प्रतिक्रियाएं दीं जिससे उन्हें अपनी दृष्टि वापस मिली।
नई जेनेटिक मेडिसिन बायोटेक कंपनी MeiraGTx से थी। "हम प्रत्येक बच्चे में उपचार के परिवर्तनकारी प्रभाव को देखकर अविश्वसनीय रूप से उत्साहित हैं जिन्होंने इस जेनेटिक दवा को प्राप्त किया," MeiraGTx की अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी डॉ. अलेक्जेंड्रिया फोर्ब्स ने कहा।
"प्रदर्शित सुधार किसी भी आंख की जीन थेरेपी में किसी भी IRD में उपचार लाभ की तुलना में अद्वितीय हैं। ये सुधार दृष्टि पर सार्थक प्रभावों से बाहर निकलते हैं और विकास के सभी क्षेत्रों में जीवन-परिवर्तनकारी लाभ के परिणामस्वरूप होते हैं, जिनमें संचार, व्यवहार, स्कूली शिक्षा, मूड, मनोवैज्ञानिक लाभ और सामाजिक एकीकरण शामिल हैं।"
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डॉक्टर्स की राय-
मूरफील्ड्स के कंसल्टेंट रेटिनल सर्जन और यूसीएल इंस्टीट्यूट ऑफ ऑफ्थैल्मोलॉजी में रेटिनल स्टडीज के प्रोफेसर जेम्स बेनब्रिज ने कहा: "माता-पिता बताते हैं कि बच्चे अपनी गतिशीलता, अपनी स्वतंत्रता, अपना रास्ता खोजने की क्षमता के संदर्भ में आत्मविश्वास प्राप्त कर रहे हैं, और आकार, चेहरे और छवियों की पहचान के संदर्भ में भी।" "कुछ बच्चे इंटरवेंशन के बाद पढ़ और लिख भी पा रहे हैं, जो ऐसी चीज है जिसकी इस स्थिति में बिल्कुल भी उम्मीद नहीं की जाएगी, अनुपचारित।"
शोधकर्ताओं ने कहा कि नए निष्कर्ष उम्मीद प्रदान करते हैं कि दुर्लभ और अधिक सामान्य रूप के आनुवंशिक अंधेपन से प्रभावित बच्चे समय के साथ आनुवंशिक दवा से भी लाभान्वित हो सकते हैं। प्रारंभिक अध्ययन की पुष्टि करने के लिए आगे का काम किया जा रहा है, जो लैंसेट मेडिकल जर्नल में प्रकाशित हुआ है।
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